Accesul la terapii moderne schimbă vieți
Ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, subliniază importanța accesului rapid la tratamente inovatoare pentru pacienții cu boli rare, explicând că fiecare opțiune terapeutică poate avea un impact major asupra vieților familiilor afectate. El descrie bolile rare ca fiind boli care nu debutează cu simptome evidente, ci cu incertitudini, drumuri lungi între specialiști și ani de așteptare pentru a găsi soluții eficiente.
”Bolile rare nu încep cu simptome clare. Încep cu întrebări. Cu drumuri lungi între specialişti, cu ani în care părinţii sau pacienţii adulţi află mai multe despre limite decât despre soluţii. În bolile rare, orice opţiune terapeutică nouă poate schimba povestea unei familii. De aceea, accesul la tratamente moderne devine esenţial. Sunt terapii care pot schimba parcursul unor vieţi”, spune ministrul Sănătăţii pe Facebook.
Terapiile introduse recent în România
Printre terapiile recent introduse în România se numără vosoritidum, primul tratament rambursat pentru copiii cu acondroplazie, o afecțiune genetică care afectează creșterea oaselor și poate aduce riscuri încă din primul an de viață. Conform studiilor, această terapie poate adăuga aproximativ 9 cm în înălțime în cinci ani, oferind copiilor o copilărie mai sigură și mai puțin afectată de suferință.
Ministrul a mai menționat și alte tratamente inovatoare:
-
Efgartigimodum alfa, destinat pacienților cu miastenia gravis, care poate stabiliza evoluția bolii și poate reda controlul asupra activităților zilnice;
-
Berotralstatum, pentru prevenirea atacurilor de angioedem ereditar, aducând mai multă siguranță și reducând frica pacienților;
-
Vutrisiranum, pentru amiloidoza ereditară cu transtiretină, care încetinește progresia bolii și le permite pacienților să-și mențină mobilitatea și activitatea mai mult timp.
”Studiile arată o creştere suplimentară de aproximativ 9 cm în cinci ani, iar pentru aceşti copii asta înseamnă mai puţină suferinţă şi o copilărie mai sigură”, precizează mininstrul. Ministrul dă şi alte exemple: ”Efgartigimodum alfa – pentru pacienţii cu miastenia gravis, care se confruntă cu slăbiciune musculară severă, ”o terapie ţintită, care poate stabiliza evoluţia bolii şi poate reda controlul asupra activităţilor de zi cu zi” sau Berotralstatum – pentru angioedem ereditar, o boală cu episoade imprevizibile şi uneori periculoase şi o nouă opţiune pentru prevenirea pe termen lung a acestor atacuri, mai multă siguranţă, mai puţină teamă. Vutrisiranum – pentru amiloidoza ereditară cu transtiretină, o boală progresivă ce afectează nervii, mobilitatea şi, uneori, inima. Această terapie încetineşte evoluţia bolii şi ajută pacienţii să rămână activi mai mult timp”.
Lista tratamentelor moderne continuă să se extindă
Rogobete a mai subliniat că aceste terapii reprezintă răspunsuri pentru pacienții care nu au avut alternative pentru o perioadă îndelungată și că lista tratamentelor moderne continuă să se extindă, incluzând acum și pacienții cu colită ulcerativă.
”Toate sunt răspunsuri pentru oameni care, mult timp, nu au avut alternative şi arată că începem să recuperăm acolo unde fiecare lună contează. În acelaşi timp, lista se extinde şi pentru pacienţii cu colită ulcerativă, o boală frecventă care afectează mii de români”, subliniază ministrul Alexandru Rogobete.
În acest context, Filgotinibum devine o opțiune importantă pentru cei care nu răspund la terapiile clasice, oferindu-le șansa de a controla boala și de a reveni la o viață stabilă.
”În sănătate lucrăm pentru oameni. Iar fiecare om care primeşte astăzi o soluţie mai bună ne arată de ce trebuie să continuăm”, mai spune ministrul în postare.
