Tinerețe într-o seringă. Tratamentul anti-îmbătrânire, testat pe om

Un moment considerat important pentru cercetarea longevității a fost anunțat de compania de biotehnologie Life Biosciences, care a confirmat administrarea primei terapii de reprogramare epigenetică parțială unui pacient uman. Procedura marchează debutul testării pe oameni a unei tehnologii care urmărește să determine celulele îmbătrânite să își recapete caracteristici asociate tinereții.

Terapie de întinerire celulară, testată pentru prima dată pe om

Tratamentul a fost conceput pentru a combate afecțiuni asociate vârstei și reprezintă prima ocazie în care cercetătorii pot evalua dacă reprogramarea epigenetică produce efecte benefice asupra procesului de îmbătrânire la oameni, după rezultatele obținute anterior în experimente pe animale.

Anunțul a fost făcut marți de Life Biosciences, companie cu sediul în Boston. Potrivit informațiilor comunicate, primul participant la studiu a primit deja injecția care conține mecanismul de reprogramare celulară.

Pacientul suferă de glaucom și a acceptat să participe la ceea ce este considerată prima încercare clinică de acest tip. Identitatea sa nu a fost făcută publică, însă se știe că tratamentul presupune introducerea în organism a trei gene care, în studiile realizate pe șoareci și maimuțe, au demonstrat capacitatea de a inversa semne ale îmbătrânirii celulare, relatează ilsole24ore.

Un studiu clinic care urmărește unul dintre cele mai vechi obiective ale medicinei

Deși cercetarea se află în faza 1 de testare clinică și este înregistrată la Institutele Naționale de Sănătate din Statele Unite, obiectivul său depășește evaluarea unei simple terapii experimentale. Cercetătorii încearcă să stabilească dacă celulele afectate de vârstă pot fi readuse la o stare funcțională mai apropiată de cea din tinerețe.

Life Biosciences a inclus primul participant într-un studiu care utilizează terapia genică ER-100 pentru tratarea deteriorării nervului optic provocate de glaucom. Mecanismul se bazează pe activarea a trei gene despre care oamenii de știință cred că pot reprograma parțial celulele îmbătrânite.

Scopul este ca aceste celule să înceapă să funcționeze asemănător unor celule mai tinere. Dacă ipoteza va fi confirmată, tehnologia ar putea deschide noi direcții de cercetare pentru tratarea afecțiunilor asociate îmbătrânirii.

Terapia ER-100 își are originile într-o serie de experimente realizate la Facultatea de Medicină Harvard, unde cercetătorii au explorat posibilitatea regenerării țesuturilor afectate de vârstă prin modificări genetice controlate.

Cercetarea care a atras atenția comunității științifice

În anul 2020, echipa coordonată de profesorul David Sinclair, cofondator al Life Biosciences, a publicat în revista Nature un studiu care a atras interes internațional. Cercetarea a arătat că activarea a trei dintre cei patru „factori Yamanaka” – Oct4, Sox2 și Klf4 – a stimulat regenerarea nervilor optici afectați la șoareci și a contribuit la recuperarea funcției vizuale.

Rezultatele au fost suficient de importante pentru a apărea pe coperta revistei și au amplificat interesul pentru reprogramarea epigenetică parțială ca posibilă bază pentru viitoare terapii genetice.

În anii care au urmat, Life Biosciences a lucrat la adaptarea descoperirilor pentru utilizare clinică. În 2024, compania a prezentat date suplimentare la reuniunea anuală a Asociației Americane de Oftalmologie de la Chicago, unde au fost comunicate rezultate obținute la primate neumane și informații suplimentare privind dozajul și administrarea tratamentului.

Un pas decisiv a fost făcut la 28 ianuarie 2026, când Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a autorizat începerea studiilor clinice pe oameni pentru această terapie bazată pe reprogramare epigenetică.

Mecanismul prin care acționează tratamentul

ER-100 utilizează un virus modificat genetic, cunoscut sub denumirea de vector AAV, folosit frecvent în terapiile genice. Acesta transportă instrucțiunile necesare pentru producerea celor trei proteine implicate în procesul de reprogramare celulară.

Vectorul este introdus direct în celulele ganglionare retiniene, ale căror prelungiri formează nervul optic. Virusul a fost modificat astfel încât să nu poată provoca infecții.

După administrare, genele rămân inactive până în momentul în care pacientul începe tratamentul cu doxiciclină administrată oral timp de 56 de zile. Antibioticul funcționează ca un mecanism de activare a genelor introduse. Întreruperea administrării determină dezactivarea acestora.

Cercetătorii au exclus în mod deliberat al patrulea factor Yamanaka, c-Myc, deoarece acesta este asociat cu proliferarea celulară necontrolată. Decizia urmărește reducerea riscului apariției tumorilor, una dintre principalele preocupări care au limitat dezvoltarea unor tehnologii similare.

De ce a fost ales ochiul pentru primul test pe oameni

Studiul de fază 1 urmărește în principal evaluarea siguranței și tolerabilității unei singure doze de ER-100. Cercetarea se adresează adulților diagnosticați cu glaucom cu unghi deschis și cu neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION), o afecțiune care poate provoca leziuni severe ale nervului optic.

Până la 12 participanți urmează să fie tratați cu două niveluri diferite de dozare și monitorizați pe o perioadă de cinci ani. În această etapă, obiectivul nu este întinerirea întregului organism, ci demonstrarea faptului că terapia poate fi administrată în siguranță și că neuronii nervului optic, care în mod normal nu se regenerează la adulți, pot fi stimulați să își recapete capacitatea de regenerare.

Ochiul a fost ales și din motive de siguranță. Eventualele reacții adverse ar rămâne localizate, reducând riscul unor efecte sistemice grave. Deși rezultatele preclinice au generat interes, numeroși cercetători subliniază că tehnologia se află într-un stadiu incipient de dezvoltare.

Cercetătorii consideră că următorii ani vor fi esențiali pentru a determina dacă această abordare poate fi aplicată în siguranță și dacă rezultatele observate în studiile pe animale pot fi reproduse și la oameni.